Etuvetidigene Autotemcel

WASKYRA ® برای درمان کودکان 6 ماهه و مسن تر و بزرگسالان مبتلا به سندرم Wiskott-Aldrich (WAS) که دارای جهش در ژن WAS هستند و پیوند سلول های بنیادی خونساز (HSCT) برای آنها مناسب است و هیچ آنتی ژن لکوسیت انسانی (HLA) منطبق با سلول های بنیادی مناسبی در دسترس نیست، نشان داده شده است. WASKYRA یک ژن درمانی مبتنی بر سلول های بنیادی خونساز اتولوگ است که برای درمان کودکان 6 ماهه به بالا و بزرگسالان مبتلا به سندرم Wiskott-Aldrich (WAS) که دارای جهش در ژن WAS هستند و پیوند سلول های بنیادی خونساز (HSCT) مناسب و غیر مناسب است نشان داده شده است. اهداکننده سلول های بنیادی مرتبط است موجود است. (1)

WASKYRA یک سوسپانسیون سلولی تک دوز برای انفوزیون داخل وریدی است. WASKYRA ® در یک تا هشت کیسه انفوزیون حاوی 2-11.4 x 106 سلول در میلی لیتر (1.9-11.4 x 106 CD34 + سلول در میلی لیتر) ارائه می شود [به نحوه تهیه/ذخیره سازی و نگهداری (16) مراجعه کنید]. هر کیسه تزریق حاوی 10 تا 20 میلی لیتر WASKYRA ® است. محصول ذوب شده بی رنگ تا زرد یا صورتی است و ممکن است کدر تا شفاف باشد. برای دوز واقعی به برگه اطلاعات Lot مراجعه کنید. WASKYRA ® در یک تا هشت کیسه انفوزیون به طور کلی حاوی سوسپانسیون 2-11.4 x 106 سلول در میلی لیتر (1.9-11.4 x 106 CD34 + سلول در میلی لیتر) در محلول انجماد بسته بندی شده است. (3)

حساسیت مفرط به ماده فعال یا هر یک از مواد کمکی [به حساسیت بیش از حد و واکنش های مربوط به انفوزیون (5.1) مراجعه کنید]. درمان قبلی با HSCT ظرف 6 ماه قبل از درمان یا HSCT با شواهد باقیمانده سلول های دهنده. درمان قبلی با ژن درمانی سلول های بنیادی خونساز. موارد منع مصرف موبیلیزاسیون و رژیم تهویه. حساسیت به ماده فعال یا هر یک از مواد کمکی. (4) درمان قبلی با HSCT ظرف 6 ماه قبل از غربالگری یا HSCT با شواهد باقیمانده سلول اهداکننده. ( 4 ) درمان قبلی با ژن درمانی سلول های بنیادی خونساز. ( 4 ) موارد منع مصرف موبیلیزاسیون و رژیم تهویه. (4)

هیچ مطالعه رسمی تداخل دارویی انجام نشده است. انتظار نمی رود WASKYRA با خانواده آنزیم های سیتوکروم P-450 کبدی یا ناقلان دارو تعامل داشته باشد.

7.1 اثر واکسن ها بر WASKYRA ® ایمنی و اثربخشی واکسیناسیون در طول یا بعد از درمان WASKYRA ® مطالعه نشده است. واکسیناسیون با واکسن های ویروس زنده تا زمانی که بازسازی سیستم ایمنی بدن پس از درمان با WASKYRA تکمیل نشود، توصیه نمی شود.

7.2 تأثیر داروهای ضد رتروویروس بر WASKYRA داروهای ضد رتروویروس ممکن است در ساخت WASKYRA تداخل ایجاد کنند. بیماران نباید حداقل یک ماه قبل از موبیلیزاسیون تا حداقل 7 روز پس از تزریق WASKYRA از داروهای ضد رتروویروس استفاده کنند. اگر بیمار به دنبال مواجهه با HIV/HTLV به درمان ضد رتروویروسی نیاز داشته باشد، شروع درمان با WASKYRA باید تا زمانی که آزمایش وسترن بلات HIV/HTLV و بار ویروسی در 6 ماه پس از مواجهه انجام نشود، به تعویق بیفتد.

شایع ترین عوارض جانبی (شیوع ≥ 20%) عبارتند از عفونت های مرتبط با کاتتر، عفونت های باکتریایی و ویروسی، اسهال، استفراغ، استوماتیت، آسیب کبدی، آسیب به سر، رینیت، سرفه، بثورات پوستی، پتشی، حساسیت مفرط، کم خونی، نوتروپنی ناشی از تب، نوتروپنی ناشی از تب، اپیستاکسی 1. ) برای گزارش واکنش های نامطلوب مشکوک، با تلفن رایگان Fondazione Telethon ETS تماس بگیرید تلفن 1-888-212-6928 یا FDA به شماره 1-800-FDA-1088 یا www.fda.gov/medwatch.

6.1 تجربه کارآزمایی‌های بالینی از آنجایی که کارآزمایی‌های بالینی تحت شرایط بسیار متفاوتی انجام می‌شوند، نرخ‌های واکنش نامطلوب مشاهده‌شده در کارآزمایی‌های بالینی یک دارو را نمی‌توان مستقیماً با نرخ‌های آزمایش‌های بالینی داروی دیگر مقایسه کرد و ممکن است نرخ‌های مشاهده شده در عمل را منعکس نکند. داده های ایمنی شرح داده شده در این بخش، قرار گرفتن در معرض WASKYRA را در دو مطالعه بالینی، مطالعه 1 (201228) و مطالعه 2 (OTL-103-4) و همچنین بیماران در برنامه دسترسی گسترده (EAP) منعکس می کند. در مجموع 27 بیمار یک انفوزیون WASKYRA را در محدوده دوز 7 تا 31×106 CD34 + سلول/کیلوگرم دریافت کردند (دوز متوسط: 16.90×106 CD34 + سلول در کیلوگرم). میانگین طول مدت پیگیری 5.67 سال (محدوده: 0.37-13.26 سال) بود [به مطالعات بالینی (14) مراجعه کنید]. در طول کارآزمایی های بالینی فوق، هیچ واکنش نامطلوبی که به ژن درمانی نسبت داده شود، گزارش نشد. 45 عارضه جانبی جدی در 21 بیمار گزارش شد که شامل عفونت‌های مرتبط با کاتتر (11 نفر)، عفونت‌های باکتریایی و ویروسی (10 نفر)، پیرکسی (3 نفر)، نوتروپنی طولانی‌مدت (n=2)، استفراغ (n=2)، بیماری انسداد وریدی (n=1)، عفونت آسپرژیلوس (n=1) بود. یک بیمار تقریباً 4.5 ماه پس از انفوزیون WASKYRA ® به دلیل جبران خسارت عصبی فوت کرد. جدول 1: عوارض جانبی که در ≥10٪ از بیماران رخ می دهد (N=27) واکنش های نامطلوب هر درجه n (%) درجه 3 یا بالاتر n (%) عفونت و آلودگی - - عفونت مربوط به کاتتر 16 (59) 14 (52) عفونت دستگاه تنفسی ترکیبی است که شامل چندین اصطلاح مرتبط است. 18 (67) 4 (15) ورم ملتحمه * 10 (37) 0 عفونت سیتومگالوویروس * 8 (30) 4 (15) عفونت ویروسی اپشتین بار 5 (19) 1 (4) گاستروانتریت 5 (19) 2 (7) عفونت گوش 4 (15) عفونت کاندیایی 0 5 (19) 3 (11) بالانوپوستیت 3(11) 0 اختلالات گوارشی - - اسهال * 16 (59) 3 (11) استفراغ 12 (44) 5 (19) آسیب کبدی * 16 (59) 3 (11) استوماتیت 6 (22) (11) هماتوشزی 5 (19) 0 درد شکم 3 (11) 0 یبوست 3 (11) 0 اختلالات سیستم عصبی - - آسیب به سر * 10 (37) 1 (4) سردرد 4 (15) 2 (7) تنفسی، سینه ای، 3-3 اختلالات سینه ای و مدیاستنال (30) 0 خس خس 4 (15) 0 درد اوروفارنکس 3 (11) 1 (4) اختلالات پوستی و بافت زیر جلدی - - راش راش شامل اگزما، راش، کهیر، درماتیت، پوست خشک، اریتم 23 (85) 9 (33) پتشی 16 (59) 1 (4) اختلالات سیستم ایمنی - - حساسیت بیش از حد * 6 (22) 4 (15) لنفادنوپاتی 4 (15) 1 (4) اختلالات خونی و سیستم لنفاوی - - کم خونی * 11 (451) سیستم ایمنی بدن (15) 4 (15) نوتروپنی تب دار 7 (26) 6 (22) اپیستاکسی 9 (33) 0 خونریزی دهان 3 (11) 0 هماتوم تروماتیک * 4 (15) 0 اختلالات عمومی و شرایط محل تجویز - - پیرکسی 11 (41) 6 (22) عوارض محل کاتتر عوارض محل کاتتر شامل التهاب محل کاتتر، خونریزی محل کاتتر، برداشتن ناخواسته دستگاه پزشکی است. 10 (37) 1 (4) توجه: عوارض جانبی به عنوان عوارض جانبی در طول تهویه و سال 1 پس از تجویز WASKYRA تعریف می شود. سایر عوارض جانبی قابل توجه بالینی که در کمتر از 20٪ بیماران رخ داده است شامل سرطان پاپیلاری تیروئید است که در یک بیمار با سابقه خانوادگی بیماری گریوز در 5 سال پس از درمان تشخیص داده شده است. سلول های تومور حاوی توالی ژن ناقل ویروسی نبودند. جدول 2. ناهنجاری های آزمایشگاهی که از ابتدای شروع در ≥ 10٪ از بیماران بدتر شد (N = 27) ناهنجاری آزمایشگاهی همه درجه n (%) درجه 3 یا 4 n (%) نوتروفیل ها کاهش یافت 10 (37) 9 (33) ائوزینوفیل ها افزایش یافت 7 (26) عدم تعادل شامل 14 الکتریک الکتریک هیپوکالمی، هیپرکالمی، هیپوناترمی، هیپومنیزیمی 11 (41) 6 (22) کراتینین افزایش یافت 3 (11) 0 کلسیم کاهش یافت 3 (11) 0

8.1 خلاصه خطر بارداری هیچ داده بالینی از استفاده از WASKYRA در زنان باردار وجود ندارد. هیچ مطالعه سمیت تولید مثلی و رشدی حیوانی با WASKYRA ® انجام نشده است تا ارزیابی شود که آیا در هنگام تجویز به یک زن باردار می تواند به جنین آسیب برساند یا خیر. WASKYRA® نباید در دوران بارداری تجویز شود زیرا خطرات مرتبط با تهویه مطبوع وجود دارد. بارداری پس از تزریق WASKYRA باید با پزشک معالج در میان گذاشته شود. در جمعیت عمومی ایالات متحده، خطر پس زمینه تخمینی نقایص مادرزادی و سقط جنین در حاملگی های بالینی شناخته شده به ترتیب 2-4٪ و 15-20٪ است.

8.2 خلاصه خطر شیردهی هیچ اطلاعاتی در مورد وجود WASKYRA در شیر انسان یا حیوان، اثرات آن بر روی کودک شیرده یا اثرات آن بر تولید شیر وجود ندارد. به دلیل خطرات احتمالی مرتبط با تهویه، شیردهی باید در طول تهویه کردن قطع شود. فواید رشدی و سلامتی تغذیه با شیر مادر باید همراه با نیاز بالینی مادر به WASKYRA ® و هر گونه عوارض جانبی احتمالی بر روی کودک شیرده از WASKYRA ® یا از بیماری زمینه ای مادر در نظر گرفته شود.

8.3 زنان و مردان با پتانسیل باروری ایمنی WASKYRA ® فقط در بیماران مرد مورد ارزیابی قرار گرفت. تست بارداری یک تست سرم بارداری منفی باید قبل از شروع موبیلیزاسیون تایید شود و قبل از انجام مراحل آماده سازی و قبل از تجویز WASKYRA ® در زنان در سنین باروری مجدداً تأیید شود. پیشگیری از بارداری مردانی که قادر به فرزندآوری هستند و زنانی که در سنین باروری هستند باید از یک روش موثر پیشگیری از بارداری تا حداقل 6 ماه پس از تجویز WASKYRA استفاده کنند. ناباروری اطلاعاتی در مورد اثرات WASKYRA بر باروری وجود ندارد. با اطلاعات نسخه فرآورده های دارویی حالت دهنده مشورت کنید. لازم به ذکر است که پزشک معالج باید قبل از اعمال تهویه مطبوع، بیماران یا والدین/مراقبان بیمار را در صورت وجود افراد کم سن و سال در مورد گزینه‌های انجماد سلول‌های بنیادی اسپرماتوگونیال یا بافت تخمدان مطلع کند.

8.4 استفاده در کودکان ایمنی و کارایی WASKYRA ® برای درمان WAS در کودکان 6 ماهه و بالاتر ثابت شده است. استفاده از WASKYRA در بیماران اطفال توسط شواهدی از مطالعه 1، مطالعه 2، و بیماران در برنامه دسترسی گسترده که شامل 25 بیمار کودک 1 تا 16 ساله بود پشتیبانی می شود [به واکنش های جانبی (6) و مطالعات بالینی (14) مراجعه کنید. ایمنی و اثربخشی WASKYRA در کودکان زیر 6 ماه ثابت نشده است.

خلاصه خطر هیچ داده بالینی از مصرف WASKYRA در زنان باردار وجود ندارد. هیچ مطالعه سمیت تولید مثلی و رشدی حیوانی با WASKYRA ® انجام نشده است تا ارزیابی شود که آیا در هنگام تجویز به یک زن باردار می تواند به جنین آسیب برساند یا خیر. WASKYRA® نباید در دوران بارداری تجویز شود زیرا خطرات مرتبط با تهویه مطبوع وجود دارد. بارداری پس از تزریق WASKYRA باید با پزشک معالج در میان گذاشته شود. در جمعیت عمومی ایالات متحده، خطر پس زمینه تخمینی نقایص مادرزادی و سقط جنین در حاملگی های بالینی شناخته شده به ترتیب 2-4٪ و 15-20٪ است.

ایمنی و اثربخشی WASKYRA برای درمان WAS در کودکان 6 ماهه و بالاتر ثابت شده است. استفاده از WASKYRA در بیماران اطفال توسط شواهدی از مطالعه 1، مطالعه 2، و بیماران در برنامه دسترسی گسترده که شامل 25 بیمار کودک 1 تا 16 ساله بود پشتیبانی می شود [به واکنش های جانبی (6) و مطالعات بالینی (14) مراجعه کنید. ایمنی و اثربخشی WASKYRA در کودکان زیر 6 ماه ثابت نشده است.

WASKYRA® (etuvetidigene autotemcel) یک ژن درمانی اتولوگ مبتنی بر سلول های بنیادی خونساز برای انفوزیون داخل وریدی است. WASKYRA از سلول‌های بنیادی خونساز خود بیمار (HSCs) تهیه می‌شود که با استفاده از روش آفرزیس جمع‌آوری می‌شوند. سلول‌های اتولوگ برای سلول CD34 + غنی می‌شوند و سپس در شرایط خارج بدن با ناقل لنتی ویروسی مبتنی بر ویروس نقص ایمنی انسانی (SIN) غیرفعال کننده خود غیرفعال کننده ناکارآمد (SIN) که برای حمل توالی ژن WAS تحت کنترل پروموتر WAS انسانی اصلاح شده است. سلول های CD34+ ترانسدود شده شسته می شوند، به صورت سوسپانسیون فرموله می شوند و سپس انجماد می شوند. WASKYRA برای هر بیمار جداگانه در کیسه های انفوزیون ساخته می شود که قبل از یخ زدایی قبل از تجویز، در حالت انجماد نگهداری می شوند [به دوز و نحوه مصرف (2.3)، نحوه عرضه/نگهداری و نحوه نگهداری (16) مراجعه کنید. فرمولاسیون حاوی 7% (w/v) آلبومین سرم انسانی (HSA) و 5% (v/v) دی متیل سولفوکسید (DMSO) است. هر 1 میلی لیتر از سوسپانسیون WASKYRA ® برای انفوزیون IV حاوی 3.5 میلی گرم سدیم است.

12.1 مکانیسم عمل WASKYRA نسخه های کاملی از اسید دئوکسی ریبونوکلئیک مکمل WAS انسانی (cDNA) را از طریق انتقال با ناقل لنتی ویروسی WAS (LVV) به سلول های بنیادی خونساز بیماران (HSCs) اضافه می کند. پس از تزریق، سلول‌های اصلاح‌شده ژنتیکی در مغز استخوان پیوند می‌زنند، بخش خونساز را دوباره پر می‌کنند و اجداد لنفوئیدی و میلوئیدی فعال بیولوژیکی تولید می‌کنند که نتاج آنها پروتئین WAS (WASP) را بیان می‌کنند. WASP پروتئین ساختاری اکتین را در سلول های خونی تنظیم می کند.

12.2 فارماکودینامیک هیچ مطالعه فارماکولوژی بالینی اختصاصی برای مطالعه فارماکودینامیک انجام نشده است. وجود HSPCهای اصلاح شده با ژن در BM و خون محیطی در مقاطع زمانی مختلف پس از درمان با WASKYRA ارزیابی شده است: پیوند سلول‌های اصلاح‌شده ژن از 1 ماه پس از تجویز WASKYRA و در طول پیگیری پس از درمان، در همه شرکت‌کنندگان ارزیابی‌شده تا 9 سال پس از GT مشاهده شد، همانطور که با مقادیر VCN در دودمان‌های مغز استخوان و سلول‌های خون محیطی بالاتر از هدف تعریف‌شده پروتکل 4 درصد در سلول‌های مشتق‌شده از BM4 +30 در سلول‌های مشتق شده از BM3 + CD1 نشان داده شد. وجود ترانس ژن WAS منجر به ترمیم بیان WASP در بخش خونساز همه افراد شد، با بیش از 65٪ در 1 سال پیگیری در لنفوسیت ها و > 74٪ در پیگیری 30 روزه در پلاکت هایی که به طور پایدار WASP را بیان می کنند. بازسازی بیان WASP به نوبه خود منجر به بهبود تعداد پلاکت‌ها، فراساختار و مشخصات فعال‌سازی و همچنین بازیابی عملکرد سلول‌های ایمنی در افراد تحت درمان شد.

12.3 فارماکوکینتیک WASKYRA یک ژن درمانی اتولوگ است که شامل سلول های بنیادی خونساز (HSCs) است که از نظر ژنتیکی اصلاح شده اند. ماهیت WASKYRA ® به گونه ای است که مطالعات مرسوم در مورد فارماکوکینتیک، جذب، توزیع، متابولیسم و ​​حذف قابل اجرا نیست.

WASKYRA نسخه‌های کاملی از اسید دئوکسی ریبونوکلئیک مکمل WAS انسانی (cDNA) را از طریق انتقال با ناقل لنتی ویروسی WAS (LVV) به سلول‌های بنیادی خونساز بیماران (HSCs) اضافه می‌کند. پس از تزریق، سلول‌های اصلاح‌شده ژنتیکی در مغز استخوان پیوند می‌زنند، بخش خونساز را دوباره پر می‌کنند و اجداد لنفوئیدی و میلوئیدی فعال بیولوژیکی تولید می‌کنند که نتاج آنها پروتئین WAS (WASP) را بیان می‌کنند. WASP پروتئین ساختاری اکتین را در سلول های خونی تنظیم می کند.

هیچ مطالعه فارماکولوژی بالینی اختصاصی برای مطالعه فارماکودینامیک انجام نشده است. وجود HSPCهای اصلاح شده با ژن در BM و خون محیطی در مقاطع زمانی مختلف پس از درمان با WASKYRA ارزیابی شده است: پیوند سلول‌های اصلاح‌شده ژن از 1 ماه پس از تجویز WASKYRA و در طول پیگیری پس از درمان، در همه شرکت‌کنندگان ارزیابی‌شده تا 9 سال پس از GT مشاهده شد، همانطور که با مقادیر VCN در دودمان‌های مغز استخوان و سلول‌های خون محیطی بالاتر از هدف تعریف‌شده پروتکل 4 درصد در سلول‌های مشتق‌شده از BM4 +30 در سلول‌های مشتق شده از BM3 + CD1 نشان داده شد. وجود ترانس ژن WAS منجر به ترمیم بیان WASP در بخش خونساز همه افراد شد، با بیش از 65٪ در 1 سال پیگیری در لنفوسیت ها و > 74٪ در پیگیری 30 روزه در پلاکت هایی که به طور پایدار WASP را بیان می کنند. بازسازی بیان WASP به نوبه خود منجر به بهبود تعداد پلاکت‌ها، فراساختار و مشخصات فعال‌سازی و همچنین بازیابی عملکرد سلول‌های ایمنی در افراد تحت درمان شد.

WASKYRA ® یک ژن درمانی اتولوگ است که شامل سلول های بنیادی خونساز (HSCs) است که از نظر ژنتیکی اصلاح شده اند. ماهیت WASKYRA ® به گونه ای است که مطالعات مرسوم در مورد فارماکوکینتیک، جذب، توزیع، متابولیسم و ​​حذف قابل اجرا نیست.

17 اطلاعات مشاوره بیمار اطمینان حاصل کنید که بیماران و/یا مراقبان خطر شکست تولید را درک می کنند. مجموعه ای از سلول های CD34 + پشتیبان دستکاری نشده در صورت خرابی ساخت مورد نیاز است. این سلول ها باید از بیمار جمع آوری شده و قبل از تهویه انجماد نگهداری شوند. قبل از درمان، موارد زیر را با بیماران و/یا مراقبین در میان بگذارید: خطر واکنش های حساسیت بیش از حد - اگرچه تا به امروز هیچ موردی گزارش نشده است، واکنش های آلرژیک ممکن است با تزریق WASKYRA رخ دهد. DMSO موجود در WASKYRA ممکن است باعث واکنش‌های حساسیت مفرط، از جمله آنافیلاکسی شود [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.1) مراجعه کنید]. شکست پیوند یک خطر بالقوه مهم است [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.2) مراجعه کنید]. خطرات سیتوپنی شدید بیماران باید حداقل 6 هفته پس از انفوزیون از نظر علائم و نشانه های سیتوپنی تحت نظر باشند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.3) مراجعه کنید]. خطر عفونت های جدی با تجویز WASKYRA رخ داده است [به واکنش های جانبی (6.1) مراجعه کنید]. در صورت تجویز همزمان ریتوکسیماب و رژیم تهویه، ممکن است حساسیت به عفونت افزایش یابد. بیماران باید از نظر علائم و نشانه های عفونت قبل و بعد از انفوزیون WASKYRA ® تحت نظر باشند و به طور مناسب درمان شوند. هر فرآورده خونی که پس از تزریق WASKYRA ® مورد نیاز است باید تحت تابش قرار گیرد (5.4). خطر انتقال عوامل عفونی ممکن است رخ دهد. بیماران را از نظر علائم و نشانه های عفونت تحت نظر بگیرید [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.5) مراجعه کنید]. خطر ابتلا به بیماری انسداد وریدی کبدی ممکن است رخ دهد. بیماران را از نظر علائم و نشانه های بیماری انسداد وریدی کنترل کنید [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.6) مراجعه کنید]. انکوژنز - خطر بالقوه انکوژنز درج پس از درمان با WASKYRA وجود دارد. بیماران باید مادام العمر تحت نظر باشند. مانیتورینگ شامل ارزیابی بدخیمی های خونی سالانه به مدت حداقل 15 سال پس از درمان با WASKYRA خواهد بود. این شامل تجزیه و تحلیل سایت یکپارچه سازی طبق ضمانت می شود [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.7) مراجعه کنید]. تداخل با آزمایش اچ آی وی - بیمارانی که WASKYRA ® دریافت کرده اند ممکن است با روش های واکنش زنجیره ای پلیمراز (PCR) برای HIV مثبت آزمایش شوند. بیمارانی که WASKYRA ® دریافت کرده اند نباید با استفاده از روش مبتنی بر PCR از نظر عفونت HIV غربالگری شوند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.8) مراجعه کنید]. اهدای خون، اندام، بافت و سلول - بیماران تحت درمان با WASKYRA نباید در هیچ زمانی در آینده خون، اندام ها، بافت ها و سلول ها را برای پیوند اهدا کنند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.9) مراجعه کنید]. به بیماران و/یا مراقبان توصیه کنید: در صورت تشخیص بدخیمی، از پزشک معالج خود با تلفن Fondazione Telethon با شماره 1-888-212-6928 تماس بگیرید [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.7) مراجعه کنید]. به بیماران و/یا مراقبان توصیه کنید که بیماران در هیچ زمانی در آینده نباید خون، اندام‌ها، بافت‌ها یا سلول‌ها را اهدا کنند. به بیماران و/یا مراقبان توصیه کنید که درمان با WASKYRA در صورت آزمایش با استفاده از روش PCR، ممکن است باعث یک نتیجه آزمایش مثبت کاذب ویروس نقص ایمنی انسانی (HIV) شود [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.10) مراجعه کنید]. تولید شده برای: Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Rome Italy US License No 2378