میگلوستات

بارداری: بر اساس داده های حیوانی، ممکن است به جنین آسیب برساند (8.1). شیردهی: شیردهی توصیه نمی شود (8.2).

8.1 خلاصه خطر بارداری بر اساس یافته های مطالعات تولید مثل حیوانی، کپسول های میگلوستات ممکن است هنگام تجویز به یک زن باردار باعث آسیب جنین شوند. داده‌های موجود از گزارش‌های موردی پس از بازاریابی با استفاده از میگلوستات در بارداری برای ارزیابی خطر نقص‌های مادرزادی عمده، سقط جنین، یا پیامدهای نامطلوب مادر یا جنین ناشی از دارو کافی نیست. خطرات مرتبط با بیماری علامتدار نوع I گوچر در بارداری، از جمله هپاتواسپلنومگالی و ترومبوسیتوپنی وجود دارد (به ملاحظات بالینی مراجعه کنید). زنان باردار را در مورد خطرات احتمالی برای جنین آگاه کنید. در مطالعات تولیدمثل حیوانی، میگلوستات برای مادر در خرگوش‌ها در مواجهه با دوز درمانی مورد انتظار انسان سمی بود و در موش‌ها با دوزهای دو برابر دوز توصیه‌شده برای انسان، سمیت جنینی-جنی را ایجاد کرد. هیچ پیامد رشد نامطلوبی با تجویز میگلوستات به موش‌های باردار در سطوح دوز 6 برابر دوز توصیه شده برای انسان مشاهده نشد. (به داده ها مراجعه کنید). خطر پس زمینه تخمینی نقایص مادرزادی و سقط جنین برای جمعیت مشخص شده ناشناخته است. همه حاملگی ها دارای خطر پس زمینه نقص مادرزادی، از دست دادن یا سایر پیامدهای نامطلوب هستند. در جمعیت عمومی ایالات متحده، خطر پس زمینه تخمینی نقایص مادرزادی و سقط جنین در حاملگی های بالینی شناخته شده به ترتیب 2-4٪ و 15-20٪ است. ملاحظات بالینی خطر مرتبط با بیماری مادر و جنین- جنین بارداری ممکن است علائم بیماری گوچر نوع 1 موجود را تشدید کند یا منجر به تظاهرات بیماری جدید شود. تظاهرات بیماری گوچر نوع 1 ممکن است منجر به پیامدهای نامطلوب بارداری شود، از جمله هپاتواسپلنومگالی که می تواند با رشد طبیعی بارداری تداخل کند و ترومبوسیتوپنی که می تواند منجر به افزایش خونریزی و خونریزی احتمالی شود. داده‌های حیوانی در موش‌های ماده در دوزهای 20، 60، 180 میلی‌گرم بر کیلوگرم در روز از 14 روز قبل از جفت‌گیری و ادامه تا روز 17 بارداری (ارگان‌زایی)، افزایش از دست دادن پس از لانه‌گزینی، کاهش بقای جنین و جنین و کاهش وزن جنین و نوزاد در 6 دوز در روز مشاهده شد. (≥2 برابر دوز درمانی انسانی بر اساس mg/m2). Miglustat همچنین به موش های باردار از طریق گاواژ خوراکی در دوزهای 20، 60، 180 میلی گرم بر کیلوگرم در روز از روز 6 بارداری تا شیردهی (روز 20 پس از زایمان) تجویز شد. زایمان تاخیری و طولانی مدت با کاهش تولد زنده در دوزهای ≥60 میلی گرم بر کیلوگرم در روز (≥ 2 برابر دوز درمانی انسانی بر اساس mg/m2) مشاهده شد. در خرگوش‌های حامله که میگلوستات با گاواژ خوراکی در دوزهای 15، 30، 45 میلی‌گرم/کیلوگرم در روز طی روزهای 18-6 حاملگی (ارگانوژنز)، مسمومیت مادری، از جمله مرگ مادر (همه دوزها)، کاهش مصرف غذا (30 و 45 میلی‌گرم بر کیلوگرم در روز)، و کاهش افزایش وزن بدن (15 و 15 میلی‌گرم بر کیلوگرم در کیلوگرم در روز)، مشاهده شد. سطح دوز mg/kg/day 15 0.97 برابر دوز درمانی انسان بر اساس mg/m2 بود. در یک مطالعه رشد قبل و بعد از تولد در موش‌ها، میگلوستات از طریق گاواژ خوراکی در دوزهای 20، 60، 180 میلی‌گرم/کیلوگرم در روز از روز 6 حاملگی تا روز 20 شیردهی تجویز شد، کاهش تولد زنده در مادران مشاهده شد، و همچنین کاهش وزن بدن در فرزندان انسان در دوزهای ≥ 2 mg/kg/kg دوز درمانی بر اساس mg/m2). هیچ تأثیری بر ارزیابی‌های رفتاری و یادگیری، بلوغ جنسی یا عملکرد تولید مثلی فرزندان در دوزهای تا 180 میلی‌گرم بر کیلوگرم در روز (حدود 6 برابر دوز درمانی انسانی بر اساس mg/m2) وجود نداشت.

8.2 خلاصه خطر شیردهی هیچ اطلاعاتی در مورد وجود میگلوستات در شیر انسان یا حیوان، اثرات آن بر نوزاد شیرخوار یا اثرات آن بر تولید شیر وجود ندارد. بر اساس خواص فیزیکی میگلوستات، میگلوستات احتمالاً در شیر مادر وجود دارد. به دلیل احتمال بروز عوارض جانبی جدی در نوزادانی که با شیر مادر تغذیه می شوند، به زنان توصیه کنید که شیردهی توصیه نمی شود.

8.3 زنان و مردان ناباروری بالقوه باروری یافته های یک مطالعه بالینی کوچک در هفت مرد بالغ سالم که به مدت شش هفته میگلوستات دریافت کردند، تأثیری بر باروری مردان نشان نداد. مطالعات روی موش های صحرایی نر نشان داده است که میگلوستات باروری را کاهش می دهد اما یافته ها برگشت پذیر بودند. مطالعات بر روی موش های ماده افزایش از دست دادن پس از لانه گزینی و کاهش بقای جنین-جنین را نشان داده است [به کاربرد در جمعیت های خاص (8.1)، سم شناسی غیر بالینی (13.1) مراجعه کنید].

8.4 استفاده در کودکان ایمنی و اثربخشی میگلوستات در بیماران اطفال ثابت نشده است. در مجموعه داده‌های ایمنی کارآزمایی بالینی ترکیبی از 45 بیمار کمتر از 18 سال که در مواردی غیر از بیماری گوچر نوع 1 در معرض میگلوستات قرار گرفتند، صدک‌های میانگین وزن و قد تنظیم‌شده برای سن و جنسیت در طول سال اول درمان کاهش یافت اما سپس تثبیت شد. میانگین طول مواجهه در این مطالعات از 2 تا 2.6 سال متغیر بود. برخی از بیماران کودکان تا 4 سال در معرض قرار گرفتند. با این حال، تأثیر میگلوستات بر افزایش طولانی مدت وزن و قد در بیماران اطفال نامشخص است.

8.5 استفاده در سالمندان مطالعات بالینی کپسول های میگلوستات شامل تعداد کافی از بیماران 65 ساله و بالاتر برای تعیین اینکه آیا آنها متفاوت از بیماران جوانتر پاسخ می دهند یا خیر. سایر تجربیات بالینی گزارش شده تفاوت هایی را در پاسخ ها بین بیماران مسن و جوان تر شناسایی نکرده اند. به طور کلی، انتخاب دوز برای یک بیمار مسن باید با احتیاط انجام شود، معمولاً از انتهای محدوده دوز شروع می شود، که منعکس کننده دفعات بیشتر کاهش عملکرد کبد، کلیه و قلب و بیماری های همزمان یا سایر درمان های دارویی است.

8.6 نارسایی کلیوی شناخته شده است که میگلوستات به طور قابل توجهی از طریق کلیه دفع می شود، و خطر عوارض جانبی این دارو ممکن است در بیماران مبتلا به اختلال عملکرد کلیوی بیشتر باشد [به فارماکولوژی بالینی (12.3) مراجعه کنید]. در بیماران مبتلا به نارسایی خفیف کلیوی (کلرانس کراتینین تنظیم شده 50-70 میلی لیتر در دقیقه/1.73 متر مربع)، تجویز کپسول میگلوستات باید با دوز 100 میلی گرم دو بار در روز شروع شود. در بیماران مبتلا به نارسایی کلیوی متوسط ​​(کلیرانس کراتینین تنظیم شده 30-50 میلی لیتر در دقیقه/1.73 متر مربع)، تجویز کپسول میگلوستات باید با دوز 100 میلی گرم یک بار در روز شروع شود. استفاده از کپسول میگلوستات در بیماران مبتلا به نارسایی شدید کلیوی (کلیرانس کراتینین <30 میلی لیتر در دقیقه/1.73 متر مربع) توصیه نمی شود. از آنجایی که در بیماران مسن احتمال کاهش عملکرد کلیوی بیشتر است، در انتخاب دوز باید دقت شود و ممکن است نظارت بر عملکرد کلیه مفید باشد. تأثیر همودیالیز بر وضعیت میگلوستات بررسی نشده است.

12.1 مکانیسم عمل بیماری گوچر نوع 1 ناشی از کمبود عملکردی گلوکوسربروزیداز است، آنزیمی که واسطه تخریب گلوکوسفنگولیپید گلوکوزیل سرامید است. میگلوستات به عنوان یک مهارکننده رقابتی و برگشت پذیر آنزیم گلوکوزیل سرامید سنتاز، آنزیم اولیه در یک سری از واکنش ها که منجر به سنتز اکثر گلیکوسفنگولیپیدها می شود، عمل می کند. میگلوستات به کاهش سرعت بیوسنتز گلیکوسفنگولیپید کمک می کند به طوری که مقدار سوبسترای گلیکوسفنگولیپید به سطحی کاهش می یابد که اجازه می دهد فعالیت باقیمانده آنزیم گلوکوسربروزیداز ناقص موثرتر باشد (درمان کاهش سوبسترا). مطالعات in vitro و in vivo نشان داده اند که میگلوستات می تواند سنتز گلیکوسفنگولیپیدهای مبتنی بر گلوکوزیل سرامید را کاهش دهد.

12.3 فارماکوکینتیک جذب پس از دوز خوراکی 100 میلی گرم، زمان رسیدن به حداکثر غلظت مشاهده شده پلاسمایی میگلوستات (t max) در بیماران گوچر از 2 تا 2.5 ساعت متغیر بود. غلظت پلاسما کاهش دو نمایی را نشان می دهد که با فاز توزیع کوتاه و فاز حذف طولانی تر مشخص می شود. نیمه عمر موثر میگلوستات تقریباً 6 تا 7 ساعت است که پیش‌بینی می‌کند که 1.5 تا 2 روز پس از شروع دوز سه بار در روز به حالت پایدار می‌رسد. میگلوستات، دوزهای 50 و 100 میلی گرم سه بار در روز در بیماران گوچر، فارماکوکینتیک متناسب با دوز را نشان می دهد. فارماکوکینتیک میگلوستات پس از دوز مکرر سه بار در روز تا 12 ماه تغییر نکرد. در افراد سالم، مصرف همزمان میگلوستات با غذا منجر به کاهش سرعت جذب میگلوستات می‌شود (حداکثر غلظت پلاسمایی [Cmax] 36٪ کاهش یافت و t max 2 ساعت به تأخیر افتاد) اما از نظر آماری تأثیر معنی‌داری بر میزان جذب میگلوستات نداشت (منطقه زیر 1 درصد زمان منحنی پلاسما کاهش یافت. میانگین فراهمی زیستی خوراکی یک کپسول 100 میلی گرمی میگلوستات در مقایسه با محلول خوراکی که در شرایط ناشتا تجویز می شود، حدود 97 درصد است. فارماکوکینتیک میگلوستات بین بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری گوچر نوع 1 و افراد سالم پس از تجویز تک دوز میگلوستات 100 میلی گرم مشابه بود. توزیع Miglustat به پروتئین های پلاسما متصل نمی شود. میانگین حجم ظاهری توزیع میگلوستات در بیماران گوچر 83-105 لیتر است. در حالت پایدار، غلظت میگلوستات در مایع مغزی نخاعی 6 بیمار غیر گوچر 31.4-67.2 درصد آن در پلاسما بود، که نشان می دهد میگلوستات از سد خونی مغزی عبور می کند. متابولیسم و ​​دفع راه اصلی دفع میگلوستات از طریق کلیه است. پس از تجویز یک دوز 100 میلی گرم 14 C-miglustat به داوطلبان سالم، 83٪ از رادیواکتیویته در ادرار و 12٪ در مدفوع بازیابی شد. در افراد سالم، 67 درصد از دوز تجویز شده بدون تغییر در ادرار طی 72 ساعت دفع شد. فراوان ترین متابولیت در ادرار، گلوکورونید میگلوستات بود که 5 درصد از دوز را تشکیل می داد. نیمه عمر نهایی رادیواکتیویته در پلاسما 150 ساعت بود که نشان دهنده وجود یک یا چند متابولیت با نیمه عمر طولانی است. متابولیتی که این مشاهدات را تشکیل می دهد شناسایی نشده است، اما ممکن است تجمع یافته و به غلظت هایی فراتر از غلظت های میگلوستات در حالت پایدار برسد. جمعیت های خاص جنسیت، بر اساس تجزیه و تحلیل داده های تلفیقی، تفاوت معنی داری از نظر جنسیتی در فارماکوکینتیک miglustat وجود نداشت. نژاد تفاوت های قومیتی در فارماکوکینتیک میگلوستات در بیماران گوچر ارزیابی نشده است. با این حال، کلیرانس ظاهری خوراکی میگلوستات در بیماران یهودی تبار اشکنازی بر اساس تجزیه و تحلیل متقابل مطالعه، از نظر آماری با سایرین (1 آسیایی و 15 قفقازی) تفاوتی نداشت. نارسایی کبدی هیچ مطالعه ای برای ارزیابی فارماکوکینتیک میگلوستات در بیماران مبتلا به نارسایی کبدی انجام نشده است. نارسایی کلیوی داده های محدود در بیماران غیر گوچر با اختلال عملکرد کلیه نشان می دهد که کلیرانس ظاهری خوراکی (CL/F) میگلوستات با کاهش عملکرد کلیه کاهش می یابد. در حالی که تعداد افراد مبتلا به نارسایی کلیوی خفیف و متوسط ​​بسیار اندک بود، داده‌ها نشان می‌دهند که کاهش تقریبی در کلیرانس دهانی به ترتیب 40% و 60% در نارسایی خفیف و متوسط ​​کلیوی، که نیاز به کاهش دوز میگلوستات را در این بیماران توجیه می‌کند. داده‌های مربوط به نارسایی شدید کلیوی به دو بیمار با کلیرانس کراتینین در محدوده 18-29 میلی‌لیتر در دقیقه محدود می‌شود و نمی‌توان آنها را زیر این محدوده برون‌یابی کرد. این داده ها کاهش حداقل 70 درصدی CL/F را در بیماران مبتلا به نارسایی شدید کلیوی نشان می دهد [به دوز و نحوه تجویز (2.2) و استفاده در جمعیت های خاص (8.6) مراجعه کنید]. مطالعات تداخل دارویی Miglustat متابولیسم سوبستراهای مختلف آنزیم های سیتوکروم P450 از جمله CYP1A2، CYP2A6، CYP2C9، CYP2C19، CYP2D6، CYP2E1، CYP3A4 و CYP4roA1 را مهار نمی کند. در نتیجه، فعل و انفعالات قابل توجهی از طریق مهار این آنزیم ها با داروهایی که سوبستراهای آنزیم های سیتوکروم P450 هستند بعید است. تداخل دارویی بین میگلوستات (میگلوستات 100 میلی گرم خوراکی سه بار در روز) و ایمی گلوسیراز 7.5 یا 15 U/kg/day در بیماران تثبیت شده با ایمی گلوسیراز پس از یک ماه مصرف همزمان بررسی شد. هیچ اثر قابل توجهی از ایمی گلوسیراز بر فارماکوکینتیک میگلوستات وجود نداشت، با تجویز همزمان ایمی گلوسراز و میگلوستات منجر به کاهش 22٪ در Cmax و کاهش 14٪ در AUC برای میگلوستات شد. در حالی که به نظر می رسد میگلوستات کلیرانس ایمی گلوسیراز را تا 70 درصد افزایش می دهد، این نتایج به دلیل تعداد کمی از افراد مورد مطالعه و به دلیل مصرف دوزهای متغیر ایمی گلوسیراز [به تداخلات دارویی (7) مراجعه کنید] قطعی نیستند. درمان همزمان با لوپرامید در طول کارآزمایی های بالینی به نظر نمی رسد که به طور قابل توجهی فارماکوکینتیک میگلوستات را تغییر دهد.

جذب پس از دوز خوراکی 100 میلی گرم، زمان رسیدن به حداکثر غلظت مشاهده شده پلاسمایی میگلوستات (t max) در بیماران گوچر از 2 تا 2.5 ساعت متغیر بود. غلظت پلاسما کاهش دو نمایی را نشان می دهد که با فاز توزیع کوتاه و فاز حذف طولانی تر مشخص می شود. نیمه عمر موثر میگلوستات تقریباً 6 تا 7 ساعت است که پیش‌بینی می‌کند که 1.5 تا 2 روز پس از شروع دوز سه بار در روز به حالت پایدار می‌رسد. میگلوستات، دوزهای 50 و 100 میلی گرم سه بار در روز در بیماران گوچر، فارماکوکینتیک متناسب با دوز را نشان می دهد. فارماکوکینتیک میگلوستات پس از دوز مکرر سه بار در روز تا 12 ماه تغییر نکرد. در افراد سالم، مصرف همزمان میگلوستات با غذا منجر به کاهش سرعت جذب میگلوستات می‌شود (حداکثر غلظت پلاسمایی [Cmax] 36٪ کاهش یافت و t max 2 ساعت به تأخیر افتاد) اما از نظر آماری تأثیر معنی‌داری بر میزان جذب میگلوستات نداشت (منطقه زیر 1 درصد زمان منحنی پلاسما کاهش یافت. میانگین فراهمی زیستی خوراکی یک کپسول 100 میلی گرمی میگلوستات در مقایسه با محلول خوراکی که در شرایط ناشتا تجویز می شود، حدود 97 درصد است. فارماکوکینتیک میگلوستات بین بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری گوچر نوع 1 و افراد سالم پس از تجویز تک دوز میگلوستات 100 میلی گرم مشابه بود. توزیع Miglustat به پروتئین های پلاسما متصل نمی شود. میانگین حجم ظاهری توزیع میگلوستات در بیماران گوچر 83-105 لیتر است. در حالت پایدار، غلظت میگلوستات در مایع مغزی نخاعی 6 بیمار غیر گوچر 31.4-67.2 درصد آن در پلاسما بود، که نشان می دهد میگلوستات از سد خونی مغزی عبور می کند. متابولیسم و ​​دفع راه اصلی دفع میگلوستات از طریق کلیه است. پس از تجویز یک دوز 100 میلی گرم 14 C-miglustat به داوطلبان سالم، 83٪ از رادیواکتیویته در ادرار و 12٪ در مدفوع بازیابی شد. در افراد سالم، 67 درصد از دوز تجویز شده بدون تغییر در ادرار طی 72 ساعت دفع شد. فراوان ترین متابولیت در ادرار، گلوکورونید میگلوستات بود که 5 درصد از دوز را تشکیل می داد. نیمه عمر نهایی رادیواکتیویته در پلاسما 150 ساعت بود که نشان دهنده وجود یک یا چند متابولیت با نیمه عمر طولانی است. متابولیتی که این مشاهدات را تشکیل می دهد شناسایی نشده است، اما ممکن است تجمع یافته و به غلظت هایی فراتر از غلظت های میگلوستات در حالت پایدار برسد. جمعیت های خاص جنسیت، بر اساس تجزیه و تحلیل داده های تلفیقی، تفاوت معنی داری از نظر جنسیتی در فارماکوکینتیک miglustat وجود نداشت. نژاد تفاوت های قومیتی در فارماکوکینتیک میگلوستات در بیماران گوچر ارزیابی نشده است. با این حال، کلیرانس ظاهری خوراکی میگلوستات در بیماران یهودی تبار اشکنازی بر اساس تجزیه و تحلیل متقابل مطالعه، از نظر آماری با سایرین (1 آسیایی و 15 قفقازی) تفاوتی نداشت. نارسایی کبدی هیچ مطالعه ای برای ارزیابی فارماکوکینتیک میگلوستات در بیماران مبتلا به نارسایی کبدی انجام نشده است. نارسایی کلیوی داده های محدود در بیماران غیر گوچر با اختلال عملکرد کلیه نشان می دهد که کلیرانس ظاهری خوراکی (CL/F) میگلوستات با کاهش عملکرد کلیه کاهش می یابد. در حالی که تعداد افراد مبتلا به نارسایی کلیوی خفیف و متوسط ​​بسیار اندک بود، داده‌ها نشان می‌دهند که کاهش تقریبی در کلیرانس دهانی به ترتیب 40% و 60% در نارسایی خفیف و متوسط ​​کلیوی، که نیاز به کاهش دوز میگلوستات را در این بیماران توجیه می‌کند. داده‌های مربوط به نارسایی شدید کلیوی به دو بیمار با کلیرانس کراتینین در محدوده 18-29 میلی‌لیتر در دقیقه محدود می‌شود و نمی‌توان آنها را زیر این محدوده برون‌یابی کرد. این داده ها کاهش حداقل 70 درصدی CL/F را در بیماران مبتلا به نارسایی شدید کلیوی نشان می دهد [به دوز و نحوه تجویز (2.2) و استفاده در جمعیت های خاص (8.6) مراجعه کنید]. مطالعات تداخل دارویی Miglustat متابولیسم سوبستراهای مختلف آنزیم های سیتوکروم P450 از جمله CYP1A2، CYP2A6، CYP2C9، CYP2C19، CYP2D6، CYP2E1، CYP3A4 و CYP4roA1 را مهار نمی کند. در نتیجه، فعل و انفعالات قابل توجهی از طریق مهار این آنزیم ها با داروهایی که سوبستراهای آنزیم های سیتوکروم P450 هستند بعید است. تداخل دارویی بین میگلوستات (میگلوستات 100 میلی گرم خوراکی سه بار در روز) و ایمی گلوسیراز 7.5 یا 15 U/kg/day در بیماران تثبیت شده با ایمی گلوسیراز پس از یک ماه مصرف همزمان بررسی شد. هیچ اثر قابل توجهی از ایمی گلوسیراز بر فارماکوکینتیک میگلوستات وجود نداشت، با تجویز همزمان ایمی گلوسراز و میگلوستات منجر به کاهش 22٪ در Cmax و کاهش 14٪ در AUC برای میگلوستات شد. در حالی که به نظر می رسد میگلوستات کلیرانس ایمی گلوسیراز را تا 70 درصد افزایش می دهد، این نتایج به دلیل تعداد کمی از افراد مورد مطالعه و به دلیل مصرف دوزهای متغیر ایمی گلوسیراز [به تداخلات دارویی (7) مراجعه کنید] قطعی نیستند. درمان همزمان با لوپرامید در طول کارآزمایی های بالینی به نظر نمی رسد که به طور قابل توجهی فارماکوکینتیک میگلوستات را تغییر دهد.

17 اطلاعات مشاوره بیمار به بیمار توصیه کنید برچسب بیمار مورد تایید FDA (اطلاعات بیمار) را مطالعه کند. اطلاعات برای بیماران

• به بیماران توصیه کنید که شایع ترین واکنش جانبی جدی گزارش شده با میگلوستات نوروپاتی محیطی است. به بیماران توصیه کنید که هر گونه بی حسی، سوزن سوزن شدن، درد یا سوزش در دست ها و پاها را به سرعت گزارش کنند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.1) مراجعه کنید].
• به بیماران توصیه کنید که سایر عوارض جانبی شامل لرزش و کاهش تعداد پلاکت ها می باشد. به بیماران توصیه کنید که فوراً پیشرفت لرزش یا بدتر شدن لرزش موجود را گزارش کنند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.2، 5.4) مراجعه کنید].
• به بیماران توصیه کنید که سایر عوارض جانبی جدی شامل اسهال و کاهش وزن است. به بیماران توصیه کنید که دستورالعمل های غذایی را رعایت کنند [به هشدارها و اقدامات احتیاطی (5.3) مراجعه کنید].
• به بیماران توصیه کنید در صورت فراموشی یک دوز، کپسول بعدی میگلوستات را در زمان برنامه ریزی شده بعدی مصرف کنند.
• بیماران را از خطرات و مزایای بالقوه میگلوستات و روش های درمانی جایگزین آگاه کنید. بارداری بر اساس داده های حیوانی، به زنان باردار و زنان دارای پتانسیل باروری در مورد خطرات احتمالی برای جنین توصیه کنید. به بیمارانی که ممکن است باردار شوند توصیه کنید تا پزشک خود را از حاملگی شناخته شده یا مشکوک مطلع کنند [به استفاده در جمعیت های خاص (8.1) مراجعه کنید]. شیردهی به زنان توصیه کنید در صورت مصرف کپسول میگلوستات، شیر ندهند [به مصرف در جمعیت های خاص (8.2) مراجعه کنید]. توزیع شده توسط: Zydus Pharmaceuticals (USA) Inc. Pennington, NJ 08534 Made in India 31040724 R0 اطلاعات بیمار کپسول های Miglustat (mi gloo' stat) قبل از شروع مصرف کپسول های miglustat و هر بار که دوباره پر می کنید این اطلاعات بیمار را بخوانید. ممکن است اطلاعات جدیدی وجود داشته باشد. کپسول های Miglustat چیست؟ کپسول Miglustat یک داروی نسخه ای است که به تنهایی برای درمان بزرگسالان مبتلا به بیماری گوچر نوع 1 خفیف تا متوسط ​​استفاده می شود. کپسول های Miglustat فقط در افرادی که نمی توانند با درمان جایگزینی آنزیم درمان شوند استفاده می شود. مشخص نیست که آیا کپسول های میگلوستات در کودکان زیر 18 سال بی خطر و موثر هستند یا خیر. قبل از مصرف کپسول میگلوستات، تمام شرایط پزشکی خود را به پزشک خود اطلاع دهید، از جمله موارد زیر:
• مشکلات کلیوی دارند
• باردار هستند یا قصد باردار شدن دارند. کپسول Miglustat ممکن است به جنین شما آسیب برساند. اگر در طول درمان با کپسول میگلوستات، باردار شدید یا فکر می کنید ممکن است باردار باشید، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید.
• شیر می دهند یا قصد شیر دادن دارند. مشخص نیست که آیا میگلوستات می تواند به شیر مادر شما نفوذ کند و به کودک شما آسیب برساند یا خیر. در طول درمان با کپسول میگلوستات از شیر مادر خودداری کنید. با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود در مورد بهترین راه برای تغذیه کودک در طول درمان با کپسول میگلوستات صحبت کنید. در مورد تمام داروهایی که مصرف می کنید، از جمله داروهای نسخه ای و بدون نسخه، ویتامین ها و مکمل های گیاهی به پزشک خود اطلاع دهید. کپسول های Miglustat ممکن است بر نحوه عملکرد سایر داروها تأثیر بگذارد. چگونه باید کپسول Miglustat را مصرف کنم؟
• کپسول های میگلوستات را دقیقاً همانطور که ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی به شما می گوید مصرف کنید.
• کپسول های میگلوستات را هر روز در زمان مشخصی مصرف کنید.
• اگر یک دوز کپسول میگلوستات را فراموش کردید، آن دوز را نادیده بگیرید. کپسول بعدی میگلوستات را در زمان معمول مصرف کنید. عوارض جانبی احتمالی کپسول میگلوستات چیست؟ کپسول Miglustat ممکن است عوارض جانبی جدی ایجاد کند از جمله:
• بی‌حسی، گزگز، درد یا سوزش در دست‌ها یا پاها (نوروپاتی محیطی). اگر دچار بی حسی، سوزن سوزن شدن، درد یا سوزش در دست یا پا شدید، فوراً با پزشک خود تماس بگیرید.
• ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما ممکن است قبل از شروع میگلوستات و در طول درمان با کپسول میگلوستات، اعصاب شما (معاینه عصبی) را آزمایش کند.
• لرزش دست جدید یا بدتر (حرکات لرزان). لرزش با میگلوستات رایج است و ممکن است در ماه اول شروع درمان شروع شود. گاهی اوقات با ادامه درمان، لرزش ممکن است بین 1 تا 3 ماه از بین برود. در صورت بروز لرزش دست جدید یا بدتر شدن آن، پزشک ممکن است دوز شما را کاهش دهد یا کپسول های میگلوستات را متوقف کند. اگر در طول درمان با کپسول میگلوستات دچار لرزش دست جدید شدید یا اگر لرزش دست شما بدتر شد، فوراً با پزشک خود تماس بگیرید.
• اسهال با میگلوستات رایج است و گاهی اوقات می تواند جدی باشد. ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما ممکن است داروی دیگری (ضد اسهال) را برای درمان اسهال در صورتی که برای شما مشکل ساز باشد تجویز کند و ممکن است تغییراتی در رژیم غذایی شما مانند پرهیز از غذاهای پر کربوهیدرات توصیه کند. اگر اسهال دارید با پزشک خود در مورد رژیم غذایی خود صحبت کنید.
• کاهش وزن با میگلوستات رایج است و گاهی اوقات می تواند جدی باشد. با شروع درمان با کپسول میگلوستات ممکن است وزن کم کنید.
• شمارش پلاکت پایین با میگلوستات رایج است و می تواند جدی باشد. ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی شما ممکن است آزمایش‌های خونی برای نظارت بر تعداد پلاکت‌های خون شما در طول درمان با کپسول‌های میگلوستات انجام دهد. شایع ترین عوارض جانبی کپسول میگلوستات عبارتند از:
• کاهش وزن
• گرفتگی پا
• درد معده
• سرگیجه
• گاز
• ضعف
• حالت تهوع و استفراغ
• مشکلات بینایی
• سردرد، از جمله میگرن
• گرفتگی عضلات
• کمر درد
• از دست دادن اشتها
• یبوست
• سوء هاضمه
• خشکی دهان
• بی حسی، سوزن سوزن شدن، درد یا سوزش پوست شما
• سنگینی در بازوها و پاها
• نفخ معده
• از دست دادن حافظه
• درد معده که مربوط به غذا نیست
• راه رفتن ناپایدار
• تغییرات قاعدگی اینها همه عوارض جانبی احتمالی کپسول میگلوستات نیستند. برای مشاوره پزشکی در مورد عوارض جانبی با پزشک خود تماس بگیرید. ممکن است عوارض جانبی را به FDA با شماره 1-800-FDA-1088 گزارش دهید. چگونه باید کپسول Miglustat را ذخیره کنم؟
• کپسول های میگلوستات را در دمای اتاق بین 68 درجه فارنهایت تا 77 درجه فارنهایت (20 تا 25 درجه سانتیگراد) نگهداری کنید. کپسول میگلوستات و تمام داروها را دور از دسترس کودکان نگهداری کنید. اطلاعات کلی در مورد استفاده ایمن و موثر از کپسول میگلوستات. گاهی اوقات داروها برای مقاصدی غیر از موارد ذکر شده در بروشور اطلاعات بیمار تجویز می شوند. از کپسول های میگلوستات برای شرایطی که برای آن تجویز نشده است استفاده نکنید. کپسول میگلوستات را به افراد دیگر ندهید، حتی اگر علائم مشابه شما را داشته باشند. ممکن است به آنها آسیب برساند. می توانید از ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی یا داروساز خود اطلاعاتی در مورد کپسول های miglustat که برای متخصصان بهداشت نوشته شده است بخواهید. مواد تشکیل دهنده کپسول Miglustat چیست؟ ماده فعال: میگلوستات مواد غیر فعال: سدیم نشاسته گلیکولات، پوویدون (K30) و استئارات منیزیم. پوسته کپسول حاوی: ژلاتین و دی اکسید تیتانیوم است. جوهر سیاه حاوی اکسید آهن سیاه، هیدروکسید پتاسیم و شلاک است. توزیع شده توسط: Zydus Pharmaceuticals (USA) Inc. Pennington, NJ 08534 Made in India برای اطلاعات بیشتر با شماره 1-877-993-8779 تماس بگیرید. این اطلاعات بیمار توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تایید شده است. 51040724 R0 تجدید نظر: 03/2025